An RNA drug is seen being delivered, targeting infected cells (Illustrative).
(photo credit: TEL AVIV UNIVERSITY)

Un estudio de la Universidad de Tel Aviv encontró que un medicamento que fue designado como «medicamento huérfano» por la FDA, lo que significa que se usa para tratar enfermedades raras y está sujeto a regulaciones separadas, también puede tratar una variedad de síntomas asociados con el autismo y la discapacidad intelectual. y enfermedad de Alzheimer.


La profesora Illana Gozes del Departamento de Genética Molecular Humana y Bioquímica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Tel Aviv descubrió el fármaco, llamado NAP, en 2020. El fármaco está destinado a tratar los síntomas relacionados con el síndrome ADNP, una enfermedad genética rara que causa síntomas asociados con discapacidad intelectual y autismo.


Los investigadores estudiaron los efectos de NAP en ratones con síndrome ADNP y encontraron que el tratamiento NAP restauró una gran parte de la función cerebral típica. «Para nuestro asombro y alegría, descubrimos que el tratamiento con NAP normaliza el funcionamiento de estos ratones para la mayoría de los síntomas indicados anteriormente», dijo Grozes.


“Este estudio es un hito importante en el camino hacia el desarrollo de un fármaco, o fármacos, que ayudarán a los niños con autismo derivado de mutaciones genéticas, así como a los pacientes con Alzheimer”, concluyó Grozes.

Fuente: The Jerusalem Post (https://www.jpost.com/science/drug-for-rare-disease-effective-for-alzheimers-autism-treatment-study-688231)

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